Venclexta/Venclyxto的活药物成分为venetoclax，这是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。
对症家属和患者的选择很重要『香港专通纳康，微信：hkzt668，QQ：2106719843』安排
venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。截至目前，venetoclax已在全球50多个国家批准上市，用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。
PB评估中有75%（n=122/163）的患者、BM评估中有72%（n=111/155）的患者（122/163）在基线检查后的任何时间点达到uMRD。PB评估中达到uMRD的患者比例随时间增加，在完成6、9、12个周期联合治疗后分别为57%、68%、73%。BM评估中的高uMRD率在所有高危亚组中具有一致性，包括del（17p）、del（17p）或TP53突变、del（11q）、复杂核型、未突变IGHV状态。在PB评估中达到uMRD且有匹配BM样本的患者中，有93%的患者在PB评估和BM评估中均为uMRD。中位随访14.7个月，3例患者（2%）出现疾病进展。
安全性方面，任何级别的最常见不良事件（发生在≥20%的患者中）：Imbruvica单药导入治疗期间为腹泻（31%）和关节痛（22%），Imbruvica+Venclexta/Venclyxto联合治疗期间为腹泻（60%）、中性粒细胞减少（40%）、恶心（34%）、上呼吸道感染（24%）、疲劳（20%）。导致剂量减少的不良事件发生在20%的患者中（Imbruvica:14%；Venclexta/Venclyxto:9%）。导致停药的不良事件很少发生，总体发生率为5%（Imbruvica:6%；Venclexta/Venclyxto:4%）。
艾伯维血液肿瘤学负责人MohamedZaki医学博士表示“虽然基于Imbruvica的治疗方案和基于Venclexta/Venclyxto的治疗方案是目前针对不同CLL患者的既定治疗标准，但Imbruvica+Venclexta/Venclyxto联合治疗可能是一种新的、创新的治疗方法，这一点可以从CAPTIVATE临床试验的积极结果中得到证明。我们对这种CLL治疗组合的结果感到满意，并期待在未来分享更多的分析数据。”
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是最常见的白血病类型。CLL主要影响男性，确诊的中位年龄为70岁。在全球范围内，所有白血病的发病率超过每年40万例，CLL约占所有新诊白血病病例的三分之一。
BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
此次BTD授予，是基于III期临床研究CLL14的积极结果，这是在CLL患者群体中所开展的评估一种无化疗、固定疗程方案的首个随机研究。该研究是一项前瞻性、多中心、开放标签、随机III期研究，与德国CLL研究组（DCLLSG）合作开展，旨在评估Venclexta+Gazyva组合方案相对于标准护理方案Gazyva+苯丁酸氮（chlorambucil）组合方案一线治疗既往未接受治疗并且存在合并症的CLL患者的疗效和安全性。研究共入组了445例患者，根据国际慢性淋巴细胞白血病研讨会（iwCLL）标准，所有这些患者先前均未治疗。研究中，患者接受12个月的固定时间治疗。主要终点是调查人员根据iwCLL标准评估的无进展生存期（PFS）。
